Dna modificato in un uomo E’ la prima volta al mondo

Un Dna modificato in una persona  vivente per curare una grave malattia. Scienziati statunitensi per la  prima volta hanno provato a modificare un gene direttamente nel corpo  di un uomo per cambiarne in modo permanente il suo Dna e cercare così  di curare una malattia. L’esperimento che sta facendo il giro del  mondo è stato realizzato lunedì all’Ucsf Benioff Children’s Hospital di Oakland (California) su Brian Madeux, 44 anni, affetto da una rara  malattia metabolica, la sindrome di Hunter.
Risultati fra 3 mesi. I primi segni per capire  se l’approccio sta funzionando si avranno in un mese, ma entro tre  mesi si saprà con sicurezza se il trattamento è riuscito. In caso di  successo, si potrebbe dare un grande impulso alla terapia genica.    Finora gli scienziati hanno già eseguito l’editing genetico su geni  umani, alterando le cellule in laboratorio e poi reimmettendole nei  pazienti. In questo caso però la tecnica usata è diversa dalla Crispr, le ‘forbici genetichè usate per il “taglia e incolla” del Dna. Madeux ha ricevuto miliardi di copie di un gene correttivo e un  “bisturi genetico” per tagliare il suo Dna in un punto preciso. E’ un  pò come inviare un mini-chirurgo nell’organismo per piazzare il nuovo gene esattamente al posto giusto. 
Virus vettore. Le istruzioni per intervenire sul Dna sono all’interno di un virus,  incapace di infettare ma modificato proprio per fare da vettore. “Noi  tagliamo il Dna, lo apriamo, inseriamo un gene e richiudiamo tutto. In modo invisibile”, spiega alla stampa Usa Sandy Macrae, presidente di  Sangamo Therapeutics, la compagnia californiana che sta testando  questo approccio per due malattie metaboliche e per l’emofilia.