A Roma terapia genica contro la leucemia

Roma Potrebbe permettere di salvare molte vite di bambini. Ancora una volta l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù si distingue per medicina d’avanguardia. Un bambino di 4 anni guarito dalla leucemia grazie a una innovativa terapia genica, parte di un insieme di sperimentazioni cominciate a livello internazionale nel 2012, a partire dagli Usa. Il piccolo, affetto da leucemia linfoblastica acuta di tipo B cellulare (400 nuovi casi ogni anno in Italia) e refrattario alle terapie convenzionali è stato curato mediante un approccio rivoluzionario all’interno di uno studio accademico, parallelo ad uno simile condotto a Monza: i linfociti sono stati manipolati e reindirizzati contro il bersaglio tumorale. A un mese dall’infusione delle cellule riprogrammate nei laboratori del Bambino Gesù, il piccolo sta bene ed è stato dimesso: nel midollo non sono più presenti cellule leucemiche.
«Una pietra miliare nel campo della medicina di precisione in ambito onco-ematologico – spiega il professore Bruno Dallapiccola, direttore scientifico del Bambino Gesù -. Le terapie cellulari con cellule geneticamente modificate ci portano nel merito della medicina personalizzata, capace di rispondere con le sue tecniche alle caratteristiche biologiche specifiche dei singoli pazienti e di correggere i difetti molecolari alla base di alcune malattie. È la nuova strategia per debellare malattie per le quali per anni non siamo riusciti a ottenere risultati soddisfacenti». «Un settore di avanguardia nel quale l’Ospedale non poteva non essere impegnato – spiega Dallapiccola -Siamo riusciti in tempi record a creare un’Officina Farmaceutica, a farla funzionare, a certificarla e ad andare in produzione. Il risultato incoraggiante di oggi in campo oncoematologico, con la riprogrammazione delle cellule del paziente orientate contro il bersaglio tumorale, ci fa essere fiduciosi di avere a breve risultati analoghi nel campo delle malattie genetiche, come la talassemia, l’atrofia muscolare spinale o la leucodistrofia».
La tecnica di manipolazione delle cellule del sistema immunitario del paziente rientra nell’ambito della cosiddetta terapia genica o immunoterapia, una delle strategie più innovative e promettenti nella ricerca contro il cancro. L’infusione del primo paziente al Bambino Gesù è il frutto di quasi tre anni di lavoro di ricerca pre-clinica all’interno di un trial di tipo accademico, non industriale: uno studio tutto italiano dedicato a quest’approccio di terapia genica, finanziato dall’Associazione italiana per la ricerca contro il cancro (Airc), dal ministero della Salute e dalla Regione Lazio.