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A Roma terapia genica contro la leucemia

Medicina

Roma Potrebbe permettere di salvare molte vite di bambini. Ancora una volta l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù si distingue per medicina d’avanguardia. Un bambino di 4 anni guarito dalla leucemia grazie a una innovativa terapia genica, parte di un insieme di sperimentazioni cominciate a livello internazionale nel 2012, a partire dagli Usa. Il piccolo, affetto da leucemia linfoblastica acuta di tipo B cellulare (400 nuovi casi ogni anno in Italia) e refrattario alle terapie convenzionali è stato curato mediante un approccio rivoluzionario all’interno di uno studio accademico, parallelo ad uno simile condotto a Monza: i linfociti sono stati manipolati e reindirizzati contro il bersaglio tumorale. A un mese dall’infusione delle cellule riprogrammate nei laboratori del Bambino Gesù, il piccolo sta bene ed è stato dimesso: nel midollo non sono più presenti cellule leucemiche.
«Una pietra miliare nel campo della medicina di precisione in ambito onco-ematologico - spiega il professore Bruno Dallapiccola, direttore scientifico del Bambino Gesù -. Le terapie cellulari con cellule geneticamente modificate ci portano nel merito della medicina personalizzata, capace di rispondere con le sue tecniche alle caratteristiche biologiche specifiche dei singoli pazienti e di correggere i difetti molecolari alla base di alcune malattie. È la nuova strategia per debellare malattie per le quali per anni non siamo riusciti a ottenere risultati soddisfacenti». «Un settore di avanguardia nel quale l’Ospedale non poteva non essere impegnato - spiega Dallapiccola -Siamo riusciti in tempi record a creare un’Officina Farmaceutica, a farla funzionare, a certificarla e ad andare in produzione. Il risultato incoraggiante di oggi in campo oncoematologico, con la riprogrammazione delle cellule del paziente orientate contro il bersaglio tumorale, ci fa essere fiduciosi di avere a breve risultati analoghi nel campo delle malattie genetiche, come la talassemia, l’atrofia muscolare spinale o la leucodistrofia».
La tecnica di manipolazione delle cellule del sistema immunitario del paziente rientra nell’ambito della cosiddetta terapia genica o immunoterapia, una delle strategie più innovative e promettenti nella ricerca contro il cancro. L’infusione del primo paziente al Bambino Gesù è il frutto di quasi tre anni di lavoro di ricerca pre-clinica all’interno di un trial di tipo accademico, non industriale: uno studio tutto italiano dedicato a quest’approccio di terapia genica, finanziato dall’Associazione italiana per la ricerca contro il cancro (Airc), dal ministero della Salute e dalla Regione Lazio.

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